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新藥不一定是“救命稻草”!4大局限性必須考慮

2019-08-22 09:55生命時報字號:TT

在患者眼中,新藥就是新希望。尤其面對一些難以治愈的重大疾病,每當有新藥出現就會引起極大關注,不管藥價多么昂貴,總會有患者追捧,仿佛抓住了救命稻草。然而,新藥真的如此神奇嗎?

突破性進展只是少數

2018年5月,用于治療丙型肝炎的新藥索磷布韋維帕他韋在我國獲批上市,讓治愈丙肝成為現實;2018年11月26日,全球首個不分癌種、不分年齡、只看突變的廣譜抗癌靶向藥在美國上市,被人們稱為抗癌“萬能藥”;今年5月,治療小兒脊髓性肌肉萎縮的天價藥在美國上市,稱“一劑即可治愈”,一次治療費用就約合人民幣1448萬元。類似突破近些年屢見不鮮,由于這些新藥的出現,許多曾經的不治之癥變得“有藥可醫”,不少患者翹首以盼,寄希望于此。

然而事實上,很多新藥可能并沒有我們認為的那么神奇。最近美國科學促進會網站刊文指出,德國科學家發現,在長達數十年的時間里,大部分上市的新藥效果并不亮眼。自2011年起,德國開展了一項對在歐洲上市的216種新藥的研究,并針對其中214種藥物給出明確評價,這些新藥中只有25%超越了現有的治療效果,帶來了顯著效益,有16%僅帶來微小的效果改善,58%甚至沒有任何新的效用。這種狀況也體現在癌癥治療中,一項研究發現,在長達12年的時間里,美國上市的72種癌癥藥物平均只延長了患者2個月的壽命。

對此,北京中醫藥大學東直門醫院藥學部主管藥師李明表示,突破性的新藥只會是少數,這是因為人類的認知是有限的,尚不可能攻克所有疾病和醫學難題。即便近些年醫療技術有了不小的進展,但與那些有待探索的未知相比,也只是九牛一毛。美國商業雜志《福布斯》也曾刊文指出,在眾多美國藥企嘗試研發的藥物中,最終會有95%的新藥以失敗告終,無法上市。而在我國,由于現階段基礎醫學不夠發達,生命科學領域研究發展相對較慢,雖說總體上醫藥研究領域呈現進步趨勢,但突破性成就較少,新藥中仿制藥占絕大多數。

此外,對新藥的評估不能只看療效。北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任史錄文教授告訴記者,在任何國家,新藥的審批都是十分嚴格的,每種新藥相對于已有老藥來說,一定是有進展或優勢的,否則不可能上市。雖然藥效不突出,但可能副作用減少了,或是適用人群范圍更廣了,以前不能用此類藥物的人現在可以使用了。如果單從藥效方面對新藥的價值進行評判,可能有失偏頗。再加上很多前沿性的新藥特異性更強、更具針對性,只適用于少數人群,所以另一些患者在使用后就會覺得效果不明顯;又或者新藥投入使用時間短,在藥效發揮方面穩定性較差,也會出現個體差異。

新藥也有新風險

近年來,新藥的研制確實給不少患者帶來了希望,尤其是心腦血管疾病、糖尿病、腎病、腦病、腫瘤等發病率較高且難以治愈的疾病,成為研發的重要領域。對于此類疾病,新藥即便不能徹底治愈疾病,也能減少患者痛苦,改善患者生活質量,比如癌癥靶向藥物就能使部分患者避免經歷化療的折磨。

然而,新藥上市并不意味著已經發展成熟。在國外,甚至有些新藥上市沒幾年就遭到退市,比如依法利珠單抗,該藥于2003年和2004年分別被美國和歐洲藥監當局批準上市用于銀屑病治療,但在臨床使用中發現該藥與一種致死性大腦感染疾病相關,于是在2009年宣布退市。史錄文介紹,這是因為新型藥物伴隨的不確定性和風險更大,有些藥可能在試驗階段沒有發現問題,但上市后的風險評估中又發現問題。所以新藥即便上市了,也要經過長期的臨床觀察與考驗,才能明確風險,受到認可。現階段,新藥主要存在以下局限性:

與其他藥物相互作用不明。患者在治療過程中,一般不會只服用一種藥物,不同藥物之間有時會產生相互作用,比如使用他莫昔芬治療乳腺癌的患者,如同時服用抗抑郁藥帕羅西汀,死亡風險會提高24%~91%。而在試驗過程中,新藥的研究往往是孤立的, 所以是否會與其他藥物產生新的副作用, 或是產生超出預期的療效都不得而知。

靶點認知不完全到位。由于對自然科學認知存在局限性,人們對新藥無法完全把控, 越是前沿的藥物越是如此。比如靶向藥物在研究階段只為了作用于某一特定基因靶點,但由于人體結構和疾病都是復雜的,實際用藥后可能還會對其他靶點起作用,這樣藥效就難以確定。

生產環節不到位。由于在制作新藥成品藥的過程中缺乏經驗,生產質量很難一步到位,比如在生產片劑藥品時,新藥包衣厚度、顏色拿捏不準造成片面花斑、片面高低不平、光亮度差異等都會影響藥品外觀和起效時間。此外,由于原材料的質量、產地等因素不同,也會影響不同生產批次藥物的質量及外觀。只有通過多次生產,才能逐漸改善,將標準統一。

價格昂貴。如今的新型藥物價格一般都很高,尤其是有突破性進展的新藥,主要是因為新藥的研發成本很高,成功率又很低。德勤會計師事務所2017年對全球12家大型制藥企業的持續追蹤結果顯示,制藥巨頭們的藥物研發投資回報率已從2010年的10.1%下降至2017年的3.2%,一款新藥的成功上市,所付出的經濟成本越來越高。

選擇藥物“安全第一”

對于一些患者,在很多老藥“束手無策”的情況下,嘗試新藥似乎成了唯一選擇,但也不可盲目。李明強調,用藥必須遵循“安全第一,有效第二”的原則。怎樣在風險未知的情況下盡可能地做到安全,專家們給出以下建議:

1.有老藥先用老藥。相比新藥,老藥由于使用時間長,作用人群廣,藥效更穩定,風險及副作用也更為明確。所以在治療時,如果有對癥且有效的老藥,應優先考慮使用,不要看到新藥就想嘗試,畢竟老藥的安全性要遠高于新藥。除非,現有藥物都已無法對患者起作用時,可以考慮嘗試新藥。

2.新藥出現可以先觀望。由于新藥的不確定性較大,所以當一款新藥上市后,如果不是非常緊急,患者最好觀望一段時間,看看新藥是否有明顯效果,或帶來不良反應。這也是為什么每當國外有新藥上市,在我國都會有所延遲,就是為了嚴格審批,保障患者的用藥安全。并且,中國人和外國人的體質有所不同,國外新藥是否完全適合我們,是否存在未知風險,這些都是需要考量的。

3.多咨詢專業人員。新藥出現之后,要先了解藥品適合哪些人群,自己是否在所屬范圍內。如果患者自己無法得知,可以咨詢專業人員,聽取醫生或藥師的建議,切不可看到新藥上市就跟風“冒險一搏”。

4.對新藥的期待要合理。患者使用有些新藥就算沒有風險,也不一定就有效,尤其是特異性較強的藥物。因為新藥并不一定適合所有人,不要看到別人使用有效就認為自己使用也一定會有效果,以免盲目跟風或是用藥后產生失望,打擊了治療信心。因此,建議患者在使用新藥時一定要保持客觀,擺正心態。▲

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